Nhờ HIV giúp đưa gen lành vào tế bào thay thế gen bệnh

Các nhà nghiên cứu Viện Liệu pháp Gen San Raffaele Telethon (TIGET) ở Milan, Ý công bố rằng virus HIV có thể được sử dụng để điều trị chứng loạn dưỡng bạch cầu metachromatic, một căn bệnh làm suy giảm lớp mỡ bao phủ hình thành lớp vỏ xung quanh sợi thần kinh và Hội chứng Wiskott-Aldrich, khiếm khuyết hệ miễn dịch làm giảm khả năng hình thành cục máu đông[1].

Cả hai căn bệnh trên đều là khiếm khuyết di truyền, nên thiếu hụt một loại protein thiết yếu từ lúc lọt lòng. Kỹ thuật điều trị bằng HIV, được gọi là liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu ngoại vi, liệu pháp này là rút các tế bào gốc tạo máu từ tủy xương có khả năng nhân bản của bệnh nhân. Sau đó dung vectơ virus HIV như một công cụ chuyển chất liệu di truyền vào tế bào để chỉnh sửa gen khiếm khuyết.

Sau đó, các nhà khoa học đưa tế bào có bản copy gen đã được chỉnh sửa này vào lại bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cho biết khi quá trình này hoàn tất, các tế bào được xử lý có thể khôi phục các protein bị thiếu cho các cơ quan quan trọng.

Kết quả của cuộc nghiên cứu cho thấy sáu trẻ em từ khắp nơi trên thế giới đã nhận được phương pháp điều trị này trong ba năm qua, và “khỏe mạnh và cho thấy những kế quả đáng kể”.

Alessandro Aiuti, trưởng bộ phận nghiên cứu của phòng khám nhi khoa tại TIGET, giải thích:

“Ở những bệnh nhi mắc hội chứng Wiskott-Aldrich, các tế bào máu bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này. Các tế bào gốc được chỉnh sửa như trên sẽ thay thế các tế bào bị bệnh tạo ra một hệ thống miễn dịch và tiểu cầu hoạt động bình thường. Nhờ liệu pháp gen thông qua vector HIV, những đứa trẻ không còn phải đối mặt với tình trạng chảy máu và nhiễm trùng nặng. Chúng có thể vui chơi, chạy nhảy và đi học.

Tuy nhiên, trong bệnh metachromatic leukodystrophy (Loạn dưỡng chất trắng dị sắc), cơ chế điều trị phức tạp hơn. Các tế bào tạo máu đã được chỉnh sửa đi qua máu đến não, giải phóng protein cần thiết tập hợp xung quanh bao bọc sợi thần kinh. Mấu chốt điều thành công là làm cho các tế bào được chỉnh sửa có thể tạo ra một lượng protein cao hơn nhiều so với bình thường do đó chống lại quá trình thoái hóa thần kinh một cách hiệu quả.

Trong một tương lai không xa, kỹ thuật dùng Virus HIV như vector trung gian để điều trị bệnh về gen sẽ được nghiên cứu sâu hơn và ứng dụng rộng rãi hơn

                                                                   (Theo Medical news today)

Ths bs Hồ Đắc Chiến

[1]     Honor Whiteman, “HIV Virus Used As Vector To Get Gene Therapy Into Six Children.pdf.” doi: newsletter. https://www.medicalnewstoday.com/articles/263385#1